全球首创的CLDN18.2 CAR-T细胞药物被美国FDA授予“孤儿药”称号

 上海2020年10月5日 /美通社/ -- 科济生物医药（上海）有限公司今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予科济生物靶向Claudin18.2 自体嵌合抗原受体T细胞（CLDN18.2 CAR-T）“孤儿药”称号，用于治疗胃腺癌和食管胃结合部腺癌。CLDN18.2 CAR-T（CT041）是科济生物全球首创的候选药物之一，用于治疗CLDN18.2阳性实体肿瘤患者。

CT041已被中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准进入临床试验，将在北京大学肿瘤医院、梅奥医疗（Mayo Clinic）等多家国内外著名临床机构进行开放标签、多中心、1b期临床试验，以评估其治疗晚期胃癌、食管胃结合部腺癌或胰腺癌的安全性和有效性（NCT03874897, NCT04404595）。

科济生物董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海博士说：“FDA授予CT041‘孤儿药’称号，对晚期胃癌患者具有重要意义。”“据世界卫生组织统计，预计每年新发胃癌病例约1030000例^[1]。尽管有了新的治疗方法，胃癌仍然是一种亟需医学治疗的疾病。我们的目标是继续开发新颖、安全和有效的免疫疗法。这是我们对全球癌症患者的长期承诺。”

美国FDA孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）授予孤儿药名称，用于治疗在美国影响不到20万人的罕见疾病。根据《孤儿药物法案》，CT041产品将有资格享受一些优惠政策，包括FDA对临床研究的支持、特殊费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

参考文献: 

[1] Bray F, Ferlay J, Soerjomataram I, Siegel RL, Torre LA, Jemal A. Global cancer statistics 2018: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2018;68(6):394-424.